Петровакс: Фабагал (препарат для лечения болезни Фабри)

Основная статья: Болезнь Фабри

2024: Локализация в России

Компания «Петровакс Фарм» 13 декабря 2024 года сообщила о регистрации локального препарата для лечения болезни Фабри — Фабагал (агалсидаза бета), произведенного по полному циклу. Это первый в России орфанный препарат, для которого осуществлен трансфер технологии производства субстанции. Проект реализован совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи.

𝓲

Петровакс Фарм

Начало поставок локально произведенного препарата планируется в 1 квартале 2025 года. Эффективность технологии позволит выпускать Фабагал в количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

Мы стремимся сделать доступными в России решения для лечения социально значимых заболеваний. Проект по трансферу технологии производства субстанции препарата Фабагал от клеточной линии завершен в кратчайшие сроки – всего за два года. Мы можем быть уверены, что все пациенты смогут получить качественное лечение вне зависимости от внешних обстоятельств, - рассказал Михаил Цыферов, президент компании «Петровакс Фарм».

Проект по локализации полного цикла производства препарата Фабагал в России стартовал в 2022 году. В апреле 2024 года компания «Петровакс Фарм» совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи завершила один из ключевых этапов проекта — биосинтез субстанции с использованием продуцента на основе клеточной линии. Вывод препарата на рынок позволит сделать терапию этого редкого заболевания более доступной. Стоимость Фабагала уже на 40% ниже, чем на другой имеющийся на рынке препарат с аналогичным МНН.

Своевременное начало лечения позволяет замедлить прогрессирование заболевания и предотвратить развитие тяжелых осложнений со стороны сердца, почек, нервной и пищеварительной систем. Чем раньше будет диагностирована болезнь Фабри, тем больше шансов у пациента на долгую и полноценную жизнь. Семейный и селективный скрининг позволяют выявить заболевание на ранних стадиях, - рассказал Сергей Валентинович Моисеев, д.м.н., профессор, член-корреспондент РАН, директор Клиники им. Е.М. Тареева, заведующий кафедры внутренних, профессиональных болезней и ревматологии ФГАОУ ВО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» Минздрава России.

Широкомасштабный проект кардиологического скрининга, который помогает своевременно диагностировать болезнь Фабри, проводится в России в 2024 года. Его инициатором выступил Медико-генетический научный центр им. Бочкова совместно с компанией «Петровакс Фарм». Благодаря проекту каждый врач из любого региона страны может заказать по телефону горячей линии бесплатный молекулярно-генетический анализ для своего пациента при наличии у него факторов риска. Этот социально значимый проект крайне важен для ранней диагностики заболевания, что позволяет вовремя начать терапию.TAdviser Security 100: Крупнейшие ИБ-компании в России 58.6 т

Фабагал применяется в мировой клинической практике с 2014 года. В России он был зарегистрирован в августе 2023 года на основании результатов клинических исследований с участием как здоровых добровольцев, так и пациентов с болезнью Фабри. До полного завершения трансфера технологии производства препарат импортировался из Южной Кореи.

В 2024 году уже 47 пациентов начали терапию препаратом Фабагал. По словам Сергея Валентиновича Моисеева, все пациенты, которые начали получать терапию в Клинике им. Е.М. Тареева, отреагировали на терапию хорошо.

2023: Получение регистрационного удостоверения

Биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение^[1],^[2] на биоаналог агалсидазы бета - орфанный препарат «Фабагал», который применяется для лечения болезни Фабри у взрослых и детей от 8 лет. Об этом компания сообщила 21 августа 2021 года.

С 2021 года «Петровакс» в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis реализует инвестиционный проект по локализации полного цикла производства препарата «Фабагал». По итогам проекта в 2024 году в России будет осуществляться синтез субстанции и производство готовой лекарственной формы. Инвестиции составят около 2 млрд руб.

Проект позволит сделать лечение болезни Фабри более доступным и на 100% обеспечить пациентов жизненно важным препаратом российского производства.

До завершения трансфера технологий компания «Петровакс» будет импортировать препарат «Фабагал» в Россию. Положительные заключения Минпромторга России на соответствие требованиям GMP производственных площадок ISU Abxis по итогам выездной инспекции ФБУ «ГИЛС и НП» получены в июле 2023 года. Первая поставка препарата «Фабагал» ожидается осенью 2023 года.

Мы стремимся максимально быстро обеспечить пациентов доступными лекарственными средствами. Поэтому мы начинаем ввозить готовый лекарственный препарат по цене приблизительно на 40% ниже существующего на рынке. Одновременно ведем работы по полному технологическому трансферу «Фабагала», включая биосинтез субстанции. Наработка инженерных серий субстанции стартует до конца месяца, а поставки полностью отечественного препарата на рынок станут возможны летом/осенью 2024 года, сказал президент компании «Петровакс» Михаил Цыферов.

«Фабагал» применяется для длительной ферментозаместительной терапии болезни Фабри - редкого генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранного лечения болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Препарат зарегистрирован и применяется в Южной Корее с 2014 года.

Болезнь Фабри (БФ) - это наследственное заболевание, характеризуемое поражением периферической и центральной нервной системы, почек, сердца, системы пищеварения, органов зрения^[3],^[4]. По данным АНО Центра помощи пациентам «Геном», на август 2023 года в России БФ диагностирована не менее чем у 270 пациентов, включая 24 ребенка, терапию получают 176 человек^[5]. При этом, по данным разных литературных источников, реальное количество пациентов в России может достигать от 1500 до 5000^[6].

Сложность выявления и терапии таких пациентов состоит, в первую очередь, в неспецифичности симптомов, они проявляются на ранних стадиях нейропатической болью, которая не поддается лечению анальгетиками. От нее страдают 76% мужчин и 64% женщин^[7].

У детей же первые проявления болезни могут начинаться в 2-4 года^[8], примерно в том же возрасте (в 3-5 лет) нередко присоединяется поражение почек.

Заболевание возникает на фоне недостатка, отсутствия или нарушения функционирования фермента α-галактозидазы А. Это, в свою очередь, ведет к накоплению в лизосомах клеток гликосфинголипидов (Gb3)^[9]. Заболевание является жизнеугрожающей и хронической прогрессирующей редкой патологией, при которой летальный исход без необходимого лечения наступает в 40-50 лет^[10].

Примечания