Лейкоз (лейкемия, рак крови)

Основная статья: Рак (онкологические заболевания)

Виды лейкозов

Острый миелоидный лейкоз

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) — это клональное опухолевое заболевание кроветворной ткани, характеризующееся быстрым прогрессированием. ОМЛ является наиболее распространенным острым лейкозом, поражающим взрослых с частотой приблизительно 20 000 новых случаев в США и 43 000 случаев в Европе в год^[1].

Большинство пациентов с ОМЛ в конечном итоге сталкиваются с рецидивом заболевания. Рецидивирующий или рефрактерный ОМЛ имеет неблагоприятный прогноз. По данным на 2021 г, пятилетняя выживаемость составляет приблизительно 27%. У 6–10 % пациентов с ОМЛ наблюдается мутация гена IDH1, что является причиной нарушения нормальной дифференцировки стволовых клеток крови, что способствует возникновению острого лейкоза^[2].

Острый лимфобластный лейкоз

ОЛЛ — опухолевое заболевание кроветворной ткани, характеризующееся быстрым прогрессированием. Это самая частая злокачественная опухоль у детей с заболеваемостью в мире, по данным, доступным на май 2023 г, составляющей примерно 1 случай на 100 000 детей ежегодно.

Хронический миелолейкоз

Основная статья: Хронический миелолейкоз (ХМЛ)

Диагностика лейкоза

2022: Запатентован новый способ диагностики лейкозов

В России выдан патента на изобретение «Способ распознавания структуры ядер бластов крови и костного мозга». Авторы патента – сотрудники и учащиеся НИЯУ МИФИ, а также врачи Национального медицинского исследовательского центра онкологии им. Н.Н. Блохина. Об этом НИЯУ МИФИ сообщил 28 ноября 2022 года. Суть изобретения заключается в особом способе диагностики опасных онкологических заболеваний – острых лейкозов на основе компьютерного анализа данных микроскопических исследований крови и костного мозга. Подробнее здесь.

Препараты для лечения лейкоза

2023

«Ивосидениб» получил положительную оценку «Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения» по двум показаниям

6 марта 2023 года компания «Сервье» сообщила о том, что Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства лекарственных средств (EMA) дал положительную оценку и рекомендовал для медицинского применения лекарственный препарат ивосидениб, ингибитор мутантного фермента изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), по двум показаниям:

• Терапия взрослых пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутацией в гене IDH1 (в комбинации с азацитидином), ранее не получавших лечения и которым не показана интенсивная химиотерапия.
• Лечение взрослых пациентов с местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой и мутацией в гене IDH1 (в качестве монотерапии), ранее получавших лечение, как минимум, в рамках одного курса терапии.

Подробнее читайте об этом здесь.

«Промомед» зарегистрировала новый противоопухолевый препарат для терапии рака крови и костного мозга

Регистрационное удостоверение получил препарат Бортезомиб-Промомед, применяемый для терапии множественной миеломы. Также его назначают пациентам с мантийноклеточной лимфомой, у которых наблюдается прогрессирование болезни после нескольких курсов лечения. Об этом компания Промомед сообщила 9 марта 2023 года. Подробнее здесь.

2022

Лечение рака крови с помощью редактирования генома

В середине декабря 2022 года британские врачи вылечили 13-летнюю девочку по имени Алиса от острой формы лейкемии с помощью базовой коррекции генома. Технологию изобрели шесть лет назад, но использовали впервые. Подробнее здесь.

Иммунотерапия спасает 3 из 4 пациентов со смертельной формой рака крови

В начале декабря 2022 года ученые опубликовали результаты первой фазы клинических исследований, а также рассказали о промежуточных выводах второй фазы. Талкетамаб разработан учеными компании фармацевтической компании Janssen Research and Development.

Новые данные, полученные в ходе продолжающегося клинического испытания фазы 1/2, показали, что экспериментальная иммунотерапия привела к успешному ответу у 73% пациентов, страдающих множественной миеломой, смертельно опасной формой рака крови. На основании этих многообещающих данных в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) была подана заявка на вывод препарата на рынок.

Прорывная иммунотерапия спасает 3 из 4 пациентов со смертельной формой рака крови

Испытываемый иммунотерапевтический препарат называется талькетамаб. Известный как биспецифическое антитело для захвата Т-клеток, этот метод лечения является относительно новым видом иммунотерапии.

В отличие от традиционных моноклональных антител, биспецифические антитела разработаны таким образом, чтобы связываться с двумя различными антигенами. В данном случае талькетамаб связывается с CD3, рецептором иммунных Т-клеток, и GPRC5D, рецептором, который в большом количестве присутствует на раковых плазматических клетках.Михаил Садиров, SMART technologies: На тестирование мультивендорных решений есть спрос

Идея биспецифических антител заключается в том, что они соединяют иммунные клетки с раковыми клетками. Они одновременно устанавливают флаг цели на раковых клетках и дают иммунным клеткам "дорожную карту" к этой цели. Объявленные данные в декабре 2022 года из исследования талькетамаба в фазе 1/2 охватывали несколько сотен пациентов с множественной миеломой и включали две различные дозы и еженедельные или двухнедельные режимы дозирования. В целом, по всем группам лечения было установлено, что 73% пациентов положительно отреагировали на лечение.

Данные исследования фазы 2 еще не были официально опубликованы в рецензируемом журнале, однако данные фазы 1 только что были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine. Эти данные показали, что большинство пациентов, получавших талькетамаб, испытывали легкие побочные эффекты, но только около пяти процентов пациентов были вынуждены прекратить лечение из-за этих побочных эффектов.^[3]

Результаты исследования ивосидениба показали значительное улучшение состояния пациентов с острым миелоидным лейкозом

22 апреля 2022 года международная фармацевтическая компания «Сервье» сообщила о публикации в журнале New England Journal of Medicine (NEJM) результатов исследования III фазы ивосидениба (таблетки). Исследование AGILE — международное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы по применению ивосидениба в комбинации с химиотерапией (азацитидин) в сравнении с плацебо в комбинации с азацитидином у взрослых пациентов с острым миелоидным лейкозом и мутацией в гене IDH1, ранее не получавших лечения. В исследовании достигнуты первичная и все основные вторичные конечные точки, включая общую выживаемость. «Сервье» находится в контакте с Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) и другими органами здравоохранения по всему миру, чтобы сделать возможным применение лекарственного препарата по этому показанию. Подробнее здесь.

«Сервье» подала заявку на регистрацию препарата Ивосидениб для пациентов с острым миелоидным лейкозом и холангиокарциномой с мутацией IDH1

10 марта 2022 года компания «Сервье» объявила о подаче в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) заявки на получение регистрационного удостоверения для препарата ивосидениб (таблетки) по двум показаниям: для применения в качестве терапии первой линии в комбинации с азацитидином у пациентов с ранее нелеченым острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутацией в гене IDH1, которым противопоказана интенсивная химиотерапия, а также у пациентов с местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой с мутацией в гене IDH1, ранее получавших лечение. Препарат представляет собой ингибитор мутантного фермента изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1). Ивосидениб является специфичным к мутации в гене IDH1 препаратом таргетной терапии, заявленным к регистрации в Европе. Подробнее здесь.

В ЕАЭС зарегистрирован оригинальный лекарственный препарат пэгаспаргаза от «Сервье»

9 февраля 2022 года фармацевтическая компания «Сервье» объявила о регистрации по правилам ЕАЭС оригинального лекарственного препарата пэгаспаргаза (Онкаспар). Противоопухолевое цитостатическое средство применяется в комбинации с другими противоопухолевыми препаратами для терапии острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ) у взрослых и детей (в возрасте от рождения до 18 лет). Подробнее здесь.

Публичные персоны с раком крови

• Олег Тиньков. Ему диагностировали рак крови в октябре 2019 года.

• Тормо Рикардо - испанский мотогонщик, в честь которого названа трасса в испанской провинции Валенсия.

Примечания